AVTX-803 （L-Fucose） Tá Triail Chliniciúil Chéim III tugtha chun críche, agus Táthar ag súil le Faomhadh in 2027.
Apr 24, 2026
Fág nóta
一,Forbhreathnú(LAD-II / SLC35C1-CDG)
Galar géiniteach neamhchoitianta cúlaitheach uathómach de bharr sóchán géine SLC35C1, rud a fhágann go bhfuil easnamh OTI san iompróir fúcóis. Léirithe lárnacha: ionfhabhtuithe baictéaracha athfhillteacha, moill mhór forbartha, feinitíopa Bombay; ní raibh ach 30-40 cás deimhnithe ar fud an domhain, rud atá níos coitianta i dteaghlaigh chomhcheangalacha sa Mheánoirthear agus san Afraic Thuaidh.
2,An dul chun cinn is déanaí de AVTX-803 (an t-aon druga nua atá á fhorbairt faoi LAD-II)
1. Céim chliniciúil agus sonraí (luath 2026)
Chríochnaigh triail lárnach Chéim III (NCT05462587) an rollú (4 othar dhomhanda) le dáileog bhéil de 1400-1700mg/kg/lá. chuaigh abairt sLeX i dteagmháil le gnáthleibhéil, tháinig laghdú ar mhinicíocht ionfhabhtaithe, feabhsaíodh táscairí forbartha, agus faoiseamh feinitíopa Bombay; Níor léirigh sonraí 1-bliana ó thriail sínte fadtéarmach (NCT05754450) ach bloating éadrom agus buinneach, gan aon damáiste tromchúiseach ae/duáin, agus bhí sábháilteacht fhadtéarmach inrialaithe.
2. Outlook Rialála agus Liostú
Deonaíodh Ainmniú Drugaí Dílleachta FDA, Ainmniú Galar Péidiatraiceach Neamhchoitianta, agus Ainmniú Mear; Céim III curtha i gcrích, táthar ag súil go gcuirfear NDA isteach go déanach in 2026-go luath in 2027, agus táthar ag súil le faomhadh i lár 2027 (an chéad teiripe chaighdeánach ar domhan do LAD-II).
3. Inrochtaineacht
Ar fáil do leanaí deimhnithe i SAM amháin trí thrialacha cliniciúla/Rochtain Leathnaithe; níl aon bhealaí rochtana comhlíontacha sa tSín agus i réigiúin eile, agus níor chuir AVTX-803 isteach ar thrialacha cliniciúla sa tSín.
3, Forbairtí tábhachtacha eile
1. Critéir dhiagnóiseacha nuashonraithe: Laghdaítear an caighdeán óir/sloinneadh sLeX (CD15s) ar neodrófail + sócháin phataigineacha biailleacha i SLC35C1;
2. Tá géinteiripe (Kresladi) ceadaithe do LAD-I, níl aon ghéinteiripe á forbairt do LAD-II, agus AVTX-803 an t-aon dóchas cóireála.
Sonraíochtaí Croí agus Caighdeáin Cháilíochta AVTX-803
Is é an croí-chomhpháirt de AVTX-803ard-íonachta ó bhéalL-Fúcóis. Tá na sonraíochtaí seo a leanas roinnte ina dhá chuid: caighdeáin cháilíochta API (Comhábhar Cógaisíochta Gníomhach) agus príomhtháscairí taighde cliniciúla, an dá cheann arna dtiomsú bunaithe ar dhoiciméid arna nochtadh go poiblí ó Avalo Therapeutics agus sonraí trialach cliniciúla.
| Mír | Sonraíocht | Nótaí |
|---|---|---|
| Comhábhar Gníomhach | L-(-)-Fúcóis, CAS 2438-80-4 | Foirmle mhóilíneach: C₆H₁₂O₅; Meáchan móilíneach: 164.16 |
| Íonachta | Níos mó ná nó cothrom le 99.0% (ag HPLC) | Glacann an fhoirmliú cliniciúil -íonachta de ghrád cógaisíochta chun na ceanglais sábháilteachta maidir le riarachán fadtéarmach ag dáileoga arda a chomhlíonadh. |
| Dealramh | Púdar criostalach bán | Intuaslagtha go héasca in uisce; gan bholadh, blas beagán milis. |
| Ábhar Uisce | Níos lú ná nó cothrom le 0.5% (le toirtmheascadh Karl Fischer) | Chun díghrádú cobhsaíochta a sheachaint faoi choinníollacha-ardthaise. |
| Iarmhar ar Adhaint | Níos lú ná nó cothrom le 0.1% | Chun eisíontais neamhorgánacha iarmharacha a rialú. |
| Miotail Throma (mar Pb) | Níos lú ná nó cothrom le 10 ppm | Comhlíonann sé caighdeáin ghrád cógaisíochta USP/EP. |
| Teorainneacha Miocróbacha | Líon Iomlán Aeróbach Níos lú ná nó cothrom le 10³ CFU/g; Mould & Giosta Níos lú ná nó cothrom le 10² CFU/g | Ceanglais ghinearálta maidir le hullmhúcháin béil. |
| Neamhíonachtaí Eochair | Gan aon siúcraí eisghineacha inbhraite (glúcóis, galactós, etc.) nó tuaslagóirí orgánacha iarmharacha | Chun cur isteach ar phróisis glycosylation a sheachaint. |
Ár -íonachta ardL-Fúcóissásaíonn sé na sonraíochtaí cáilíochta réamhluaite go léir, le leibhéil endotoxin inrialaithe go docht chun caighdeáin -gráda cógaisíochta agus cliniciúla a chomhlíonadh.